Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Narkotika forbedrer tiltak av genetisk sykdom som påvirker lever, milt

Anonim

Blant tidligere ubehandlede voksne med Gaucher-sykdom type 1, en genetisk sykdom der det foreligger feil metabolisme på grunn av en defekt i et enzym, resulterte behandling med stoffet eliglustat i signifikante forbedringer i lever- og miltstørrelseshemoglobinnivå, og antall blodplater, ifølge en studie i februar 17 utgaven av JAMA .

annonse


Gauchersykdom type 1 er preget av utvidelse av milten og leveren, anemi, lave blodplättar, kronisk beinmerte og manglende evne til å vokse riktig. Ubehandlet Gauchers sykdom type 1 er en kronisk og progressiv lidelse forbundet med funksjonshemning, redusert levealder, og hos noen pasienter livstruende komplikasjoner. Den nåværende standarden på omsorg er enzymutskiftningsterapi, som krever livslang intravenøs infusjon hver annen uke. En sikker, effektiv oral terapi er nødvendig, i henhold til bakgrunnsinformasjon i artikkelen.

Pramod K. Mistry, MD, Ph.D., FRCP, Yale University School of Medicine, New Haven, Conn., Og kollegaer tildelt 40 ubehandlede voksne med Gaucher sykdom type 1 for å få eliglustat (to ganger daglig, n = 20 ) eller placebo (n = 20) i 9 måneder. Eliglustat er en roman oral medisinering, som viste gunstige resultater for pasienter med denne sykdommen i en fase 2 studie. Denne fase 3-studien ble utført på 18 steder i 12 land.

Forskerne fant at administrering av eliglustat resulterte i en reduksjon av miltvolumet på ca. 30 prosent sammenlignet med placebo, samt forbedringer i hemoglobinnivå, redusert levervolum (-6, 6 prosent) og økt antall blodplater (41 prosent). Det oppsto ingen alvorlige bivirkninger. Ingen pasient avbrutt behandling i løpet av 9-måneders studien på grunn av en behandlingsfremkallende bivirkning.

Forfatterne legger til at mer endelige konklusjoner om klinisk effekt og nytte vil kreve sammenligning med standardbehandling av enzymutskiftningsterapi samt langsiktig oppfølging.

annonse



Historie Kilde:

Materialer levert av JAMA - Journal of the American Medical Association . Merk: Innholdet kan redigeres for stil og lengde.


Tidsreferanse :

  1. Pramod K. Mistry, Elena Lukina, Hadhami Ben Turkia, Dominick Amato, Hagit Baris, Majed Dasouki, Marwan Ghosn, Atul Mehta, Seymour Packman, Gregory Pastores, Milan Petakov, Sarit Assouline, Manisha Balwani, Sumita Danda, Evgueniy Hadjiev, Andres Ortega, Suma Shankar, Maria Helena Solano, Leorah Ross, Jennifer Angell, M. Judith Peterschmitt. Effekt av oral eliglustat på splenomegali hos pasienter med Gaucher sykdom type 1 . JAMA, 2015; 313 (7): 695 DOI: 10.1001 / jama.2015.459