Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Genterapi beskytter mot aldersrelaterte kognitive, minneunderskudd

Ozonlaget (Juli 2019).

Anonim

Forskere fra Institutt for nevrovitenskap ved Universitat Autònoma de Barcelona (INc-UAB) og Vall d'Hebron Research Institute (VHIR) er de første som demonstrerer at regulering av hjernens Klotho-gen ved hjelp av genterapi beskytter mot aldersrelatert læring og minneproblemer hos mus.

annonse


Studien, publisert i Molecular Psychiatry ( Nature group), åpner døren for å fremme forskning og utvikling av terapier basert på dette neuroprotective genet.

Forskere fra UAB viste i en tidligere studie at Klotho regulerer aldersrelaterte prosesser, øker forventet levealder når de over-uttrykkes og akselererer utviklingen av læring og minnesmangel når de hemmer.

Nå har de demonstrert in vivo for første gang at en dose av dette genet injisert i sentralnervesystemet hindrer kognitiv tilbakegang forbundet med aldring hos gamle dyr som ble behandlet i en yngre alder.

Resultatene, som inngår i doktorsavhandlingen av Anna Massó, første forfatter av artikkelen, er en del av en studie ledet av INC-UAB forskere Dr Miguel Chillón, ICREA forsker ved UABs institutt for biokjemi og molekylærbiologi og VHIR; Dr Lydia Giménez-Llort fra UABs institutt for psykiatri og juridisk medisin; og i samarbeid med Dr. Assumpció Bosch, også fra Institutt for biokjemi og molekylærbiologi.

"Terapien er basert på en økning i nivået av dette proteinet i hjernen ved hjelp av en adenoassosiert virusvektor (AAV). Da vi tok i betraktning at studien ble utført med dyr som er naturlig i naturen, tror vi at dette kan ha terapeutisk evne å behandle demens og nevrogenerative forstyrrelser som Alzheimers eller multippel sklerose, blant annet, "påpeker Miguel Chillón.

Forskerne patenterte sin behandling og har lisensiert den til Kogenix Therapeutics. Selskapet inkluderer UAB deltakelse og er basert i USA. Det ble lansert av Dr Miguel Chillón og Dr. Assumpció Bosch, sammen med entreprenøren Menachem Abraham og Dr. Carmela Abraham, professor i biokjemi og farmakologi ved Boston University of Medicine, et banebrytende senter i studiet av Klotho i sentralnervesystemet for mer enn et tiår.

Målet med Kogenix er å oppnå den initiale kapitalen som er nødvendig for å gå videre i de prekliniske forsøk som allerede utføres med dyremodeller av Alzheimers sykdom. Dette vil gi vei til utviklingen av et stoff som skal brukes i genterapi mot nevrodegenerative sykdommer basert på små molekyler som forbedrer ekspresjonen av genet og / eller bruken av fragmenter av Klotho-proteinet selv.

"I grunnleggende forskningsstudier og kliniske studier har AAVene vist seg å være trygge og effektive i gjennomføringen av en genterapi i sentralnervesystemet. Faktisk gjorde mat- og stoffadministrasjonen den første genterapi tilgjengelig i USA i august og ytterligere Godkjennelser er forventet, sier Dr. Assumpció Bosch.

annonse



Historie Kilde:

Materialer levert av Universitat Autònoma de Barcelona . Merk: Innholdet kan redigeres for stil og lengde.


Tidsreferanse :

  1. En Masso, En Sánchez, En Bosch, L Giménez-Llort, M Chillón. Sekretert αKlotho isoform beskytter mot aldersavhengige minneunderskudd . Molekylærpsykiatri, 2017; DOI: 10, 1038 / smp.2017.211