Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Molekylær terapi satt for å beskytte risikopasienter mot hjerteinfarkt og hjerneslag

Anonim

Selv en enkelt dose av et spesifikt ribonukleinsyremolekyl, kjent som et lite forstyrrende RNA (siRNA), gir pasienter med høy risiko for kardiovaskulær sykdom langvarig beskyttelse mot høyt LDL-kolesterol - en av de viktigste risikofaktorene for hjerteinfarkt og hjerneslag . Dette er resultatet av en klinisk studie som forskere fra Charité og Imperial College London har utgitt som ledende forfattere i den nåværende utgaven av New England Journal of Medicine *.

annonse


Som en del av cellevegger og en byggestein av mange hormoner spiller kolesterol en viktig rolle i cellens lipidmetabolisme. Men for mye LDL-kolesterol i blodet resulterer i økt risiko for atherosklerose (herding av arteriene) og problemer som hjerteinfarkt og hjerneslag. Pasienter som lider av en genetisk lidelse som forårsaker svært høye nivåer av LDL-kolesterol, har særlig høy risiko. I disse pasientene forhindrer et protein kjent som PCSK9 (proproteinkonvertase subtilisin / kexin type 9) leveren til å fjerne LDL-kolesterol fra blodet.

I studien brukte prof. Ulf Landmesser, leder av Charités institutt for kardiologi (Campus Benjamin Franklin), og prof. Kausik Ray fra Imperial College London, prinsippet om RNA-forstyrrelser. Prosessen, som ble oppdaget for noen år siden, bruker RNA-molekyler (liten interfererende RNA) for å hemme syntese av skadelige proteiner. Når dobbeltstrenget siRNA blir introdusert i en celle, vil det binde seg til et molekyl som kalles RNA-indusert silestekompleks (RISC-kompleks). Dette gjør det mulig for prosessen å brukes på en målrettet måte for å tavle bestemte gener.

I studien undersøkte forskerne hvor effektivt og effektivt en bestemt siRNA var å målrette PCSK9-proteinet. I alt 501 høyrisikopasienter med høye LDL-kolesterolnivåer mottok varierende subkutane doser av enten inisisiran eller placebo. Resultatene viste at inklisiran førte til en signifikant reduksjon i nivået av både protein og LDL-kolesterol, med LDL-kolesterolnivåer redusert med opptil 41, 9 prosent etter en enkelt dose og opptil 52, 6 prosent etter to doser.

"Det var spesielt interessant å se hvor opprettholde effekten av behandlingen var, med effekten av en enkelt dose gjenværende tydelig i en periode på over ni måneder, " forklarer prof. Ulf Landmesser. Han legger til: "Det neste skrittet vil være å videreutvikle denne behandlingen ved å gjennomføre et stort klinisk utprøveforsøk. Vi håper å teste hva som kan bli en ny type terapi for forebygging av hjerteinfarkt og hjerneslag hos høyrisikopasienter."

annonse



Historie Kilde:

Materialer levert av Charité - Universitätsmedizin Berlin . Merk: Innholdet kan redigeres for stil og lengde.


Tidsreferanse :

  1. Kausik K. Ray, Ulf Landmesser, Lawrence A. Leiter, David Kallend, Robert Dufour, Mahir Karakas, Tim Hall, Roland PT Troquay, Traci Turner, Frank LJ Visseren, Peter Wijngaard, R. Scott Wright, John JP Kastelein. Inclisiran hos pasienter med høy kardiovaskulær risiko med forhøyet LDL-kolesterol . New England Journal of Medicine, 2017; DOI: 10, 1056 / NEJMoa1615758