Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Vellykket resultat ber om tidlig avslutning til sykecelleanemi klinisk studie

Anonim

Avsluttende data viser at hydroksyurea-terapi gir sikker og effektiv sykdomsbehandling av seglcelleanemi (SCA) og reduserer risikoen for hjerneslag, noe som forårsaker tidlig opphør av National Heart Lung and Blood Institute (NHLBI) av en sentral klinisk studie som studerer stoffets effektivitet.

annonse


NHLBI-tjenestemenn utstedte kunngjøringen i dag, omtrent ett år før studien var opprinnelig planlagt å avslutte. Ved å følge tittelen TWiTCH (TCD Med Transfusions Changing to Hydroxyurea), sammenlignet fase III randomiserte kliniske studier ved 25 medisinske sentre i USA og Canada standard behandling (månedlig erytrocyttransfusjoner) med alternativet (daglig hydroksyurea) for barn med forhøyet transcranial Doppler (TCD) hastigheter og høy risiko for slag.

"Tidlige resultater tyder på at TWiTCH er en suksess. Hydroxyurea fungerer så vel som blodtransfusjoner for å senke TCD-hastigheter, noe som reduserer risikoen for at barnet har et slag, " sa Russell E. Ware, MD, PhD, hovedforsker for studien og direktør for hematologi ved Cincinnati Children's Hospital Medical Center, som fungerte som studieens medisinske koordineringssenter.

"En gruppe eksterne eksperter har gjennomgått TWiTCH-dataene noen få måneder for å sikre barns sikkerhet i klinisk prøve og å overvåke dataene, " forklarer Ware. "Denne gruppen møtte nylig og etter nøye vurdering av foreløpige data resultater, anbefales at studien stoppes siden hydroxyurea fungerte så vel som transfusjoner for å senke TCD hastigheter." NHLBI og National Institutes of Health (NIH) ble enige om anbefalingen.

"Ingen barn burde noen gang få et slag, og derfor var det så viktig for NHLBI å støtte TWiTCH-prøven, " sa Gary Gibbons, MD, direktør for NHLBI. "Dette kritiske forskningsfunnet åpner døren for flere behandlingsmuligheter for klinikere som prøver å forhindre stroke hos barn som lever med seglcelle sykdom."

Studien registrerte sin første pasient i september 2011 og inkluderte barn i alderen 4 og 16 år med seglcelleanemi og unormalt forhøyede TCD-hastigheter, noe som øker risikoen for å utvikle et slag. Den nåværende standardterapien for barn med forhøyede TCD-hastigheter er månedlige blodtransfusjoner. I alt 121 barn ble randomisert: halvparten fikk standardtransfusjonsbehandling, mens den andre halvparten mottok den alternative behandling med daglig hydroksyurea, som ennå ikke er godkjent for barn med seglcelleanemi.

Den kliniske datainnsamlingsdelen av studien var opprinnelig planlagt i 24 måneder, men samlingen stoppes nå tidlig, etter at bare halvparten av barna har fullført behandlingsfasen.

"Vi visste ikke om hydroxyurea ville redusere risikoen for slag og transfusjoner, så TWiTCH var en viktig forskningsundersøkelse, " sa Barry R. Davis, MD, PhD, hovedforsker for datakoordineringssenteret ved University of Texas Health Vitenskapssenteret i Houston (UTHealth) Helsehøgskolen. "Studien har nå vist at hydroxyurea har en lignende fordel som transfusjoner, så studien lukkes tidlig siden hovedforskningsspørsmålet er besvart."

En viktig grunn til å teste hydroksyurea er at dagens standardbehandling av månedlige blodtransfusjoner for å redusere hjerneslagrisiko kan føre til problemer som antistoffdannelse og jernoverbelastning, som i økende grad anerkjennes som en kilde til sykelighet hos unge pasienter med SCA.

Det siste tiåret har laboratoriet og klinisk effekten av hydroksyurea blitt påvist hos barn og voksne med SCA. Hydroxyurea opprinnelig utviklet som et middel for å behandle kreft og infeksjoner, øker fostal hemoglobinproduksjon i SCA, noe som forhindrer at de røde blodcellene kommer til å skaffe seg syltet form som brenner de mange komplikasjonene. Hydroxyurea har tidligere vist seg å ha klinisk effekt for en rekke sykdomsrelaterte komplikasjoner, men TWiTCH er det første fase III-studiet som viser fordelene for barn med cerebrovaskulær sykdom og økt hjerneslagrisiko.

annonse



Historie Kilde:

Materialer levert av Cincinnati Children's Hospital Medical Center . Merk: Innholdet kan redigeres for stil og lengde.